Usare le cellule del sangue cordonale o del tessuto adiposo, riprogrammarle e farle diventare capaci di secernere una riserva personale e illimitata di insulina: è la concreta prospettiva terapeutica sulla quale sta lavorando l’équipe diretta a Miami dall’italiano Camillo Ricordi
di Alessandra Turchetti
Tratto da Avvenire del 21 ottobre 2010

La terapia cellulare potrebbe portare alla cura del diabete: dagli Stati Uniti Camillo Ricordi, direttore del Diabetes Research Institute and Cell Transplant Center di Miami, ha recentemente annunciato gli avanzamenti della sua strategia innovativa basata sul trapianto di cellule del pancreas per una malattia che affligge 240 milioni di persone al mondo. Presidente della «Stacy Joy Goodman», l’importante fondazione americana che si occupa di diabete giovanile, è fra i massimi esperti in questo settore.

Si parla di terapia cellulare come strategia innovativa per il trattamento del diabete. In che cosa consiste esattamente?
«Questa strategia si basa per ora sull’estra­zione e purificazione delle cosiddette ‘isole di Langerhans’, i grappoli di cellule endo­crine che contengono le cellule beta produt­trici di insulina, dal pancreas umano, gene­ralmente da un donatore multiorgano dece­duto. Le isole vengono trapiantate nel fega­to del ricevente inducendo così il fegato a di­ventare un doppio organo nella funzione. Questi trapianti sono tuttora sperimentali e sono l’oggetto di indagini approvate dalla F­da, l’ente governativo statunitense che si oc­cupa della sicurezza, per l’eventuale consen­so finale che permette il rimborso da parte del sistema sanitario. I lavori sono sponso­rizzati, inoltre, dal Dipartimento della salu­te (Nih) in Nord America ed Europa e do­vrebbero essere completati nel giro di un an­no e mezzo. Ma ci sono ancora grossi limiti da superare».

Quali?
«Il problema è che tuttora questi trapianti so­no limitati ai casi più gravi di diabete perché richiedono il trattamento dei pazienti con farmaci anti-rigetto che comportano rischi ed effetti collaterali da valutare con attenzione rispetto ai benefici del trapianto stesso. Ma il trapianto di isole pancreatiche rimane il pro­totipo di terapia cellulare per il diabete e la base per future terapie cellulari con cellule che producano insulina derivate da staminali o tramite riprogrammazione cellulare».

Come avanza la ricerca?
«Stiamo studiando metodi per fare a meno dei farmaci anti-rigetto: appena queste tec­niche diventeranno realtà sarà necessario di­sporre di una fonte illimitata di cellule che producano insulina perché quelle ottenibili da donatori multiorgano deceduti copriran­no soltanto una piccolissima parte della ri­chiesta. Per questo stiamo esaminando altre fonti, ad esempio il sangue del cordone om­belicale, e più recentemente il tessuto adipo­so che rappresenta un’ottima fonte di stami­nali nell’adulto. Il vantaggio di riprogram­mare cellule staminali provenienti dal proprio tessuto adiposo per farle diventare insulino­secernenti sta proprio nel fatto che ogni pa­ziente potrebbe diventare la fonte stessa del­la propria cura. Essendo le proprie cellule, se si riesce ad evitare la ricorrenza della malat­tia autoimmune che ha provocato il diabete inizialmente (in questo caso di tipo 1), non occorrerebbe più effettuare terapia anti-ri­getto».

Dunque entra in gioco anche la riprogrammazione delle cellule adulte?
«Convertire cellule mature a una sorta di sta- minalità embrionale per poi ri-dirigerle ver­so una cellula nuovamente differenziata spe­cializzata, per esempio nella produzione di insulina per il trattamento del diabete, è un passaggio fondamentale. La ragione per cui stiamo studiando con molta attenzione altre fonti come il cordone ombelicale e il tessu­to adiposo sta proprio nel fatto che lì ci so­no già cellule staminali e quindi si parte già col vantaggio di una cellula progenitrice che potrebbe essere più facile convertire al tipo differenziato desiderato».

Realisticamente, quali nuovi scenari apre la terapia cellulare?
«Le terapie cellulari per il diabe­te offrono un’alternativa alle te­rapie farmacologiche perché han­no l’obiettivo di curare e risolve­re la condizione e non semplice­mente trattarla in senso miglio­rativo senza avere un impatto sul­la frequenza di una patologia or­mai ad andamento epidemico in tutto il mondo. Non ho dubbi che il futuro del trattamento del diabete richiederà una terapia cel­lulare o una strategia di medici­na rigenerativa perché i trapianti rappresentano soltanto una pri­ma fase a cui, eventualmente, seguiranno strategie di rigenerazione cellulare a partire da precursori già presenti nel tessuti dei pa­zienti stessi. Vedo il futuro dei trapianti co­me l’eliminazione della necessità del tra­pianto stesso, mediante prevenzione del dan­no permanente alla funzione di un organo o grazie alla rigenerazione della funzione compromessa».